Gen terapiyasining ajoyib imkoniyatlari haqida tobora ko'proq aytilmoqda. Bu nisbatan yosh usul parijlik shifokorlar tomonidan tug'ma o'roqsimon hujayrali anemiya bilan og'rigan bolada qo'llanilgan. "New England Journal of Medicine" jurnali mutaxassislarning muvaffaqiyati haqida ma'lumot berdi.
Jarayon 15 oy oldin o'roqsimon hujayrali anemiya bilan og'rigan 13 yoshli bolada o'tkazilgan. Kasallik tufayli uning taloqi olib tashlandi va ikkala son bo'g'imlari sun'iy bo'g'imlarga almashtirildi. U har oy qon quyish kerak edi.
O'roqsimon hujayrali anemiya genetik kasallikdir. Buzuq gen qizil qon tanachalari (qizil qon tanachalari) shaklini dumaloqdan o'roqsimon shaklga o'zgartiradi, bu ularning bir-biriga yopishishi va qonda aylanishiga olib keladi, ichki a'zolar va to'qimalarga zarar etkazadi va ularning kislorod bilan ta'minlanishiga olib keladi. Bu og'riq va erta o'limga olib keladi va hayotni saqlab qolish uchun tez-tez qon quyish kerak.
Parijdagi Hôpital Necker Enfants Malades bolaning genetik nuqsonini, avvalo, suyak iligi ishlab chiqariladigan suyak iligini butunlay yo'q qilish orqali yo'q qildi. Keyin ular uni bolaning ildiz hujayralaridan qayta yaratdilar, lekin avval ularni laboratoriyada genetik jihatdan o'zgartirdilar. Ushbu protsedura virus yordamida ularga to'g'ri genni kiritishni o'z ichiga oladi. Suyak iligi normal qizil qon hujayralarini ishlab chiqarish uchun qayta tiklandi.
Tadqiqot rahbari prof. Filipp Lebulchning BBC Newsga aytishicha, hozir deyarli 15 yoshda bo‘lgan bolaning ahvoli yaxshi va o‘roqsimon hujayrali anemiya alomatlari yo‘q. U hech qanday alomat sezmaydi va kasalxonaga yotqizishni talab qilmaydi. Ammo hali to'liq tiklanish haqida gap yo'q. Terapiyaning samaradorligi keyingi tadqiqotlar va boshqa bemorlarda o'tkazilgan testlar bilan tasdiqlanadi.
Oksford universitetidan doktor Debora Gillning ishonchi komilki, fransuz mutaxassislari tomonidan amalga oshirilgan muolaja katta yutuq va o‘roqsimon hujayrali anemiyani samarali davolash imkoniyatidir.